امید هایی برا ی درمان بیماران دیستروفی ماهیچه

به تازگی دانشمندان ایتالیایی قدم بلندی در جهت درمان "دیستروفی ماهیچه" برداشته اند. دیستروفی ماهیچه بیماری ژنتیکی ارثی هست که از هر 3500 نوزاد یکی به آن مبتلا می شود، و تقریبا همیشه پسران را درگیر می کند. این نقص ژنتیکی در اثر موتاسیونی در پروتیین دیستروفین ِ سلول ماهیچه ای ایجاد می شود. پیش از این محققان برای درمان این بیماران تلاش خود را بر روی فرستادن کپی سالمی از این ژن ِ اشتباه به درون سلول ماهیچه ای متمرکز کرده بودند، که در هر حال چندان موفق نبود. اما همین دو روز پیش بود که خبر بسیار جالبی از یافتن نوعی درمان با استفاده از سلولهای بنیادی به گوش رسید.

آقای جولیو کاسیو و همکارانش از موسسه ی تحقیقاتی در ایتالیا، دستاورد متفاوتی داشته اند. آنها گروهی از سلولهای بنیادی ، به نام مزانژیوبلاست را جدا کرده اند که قادرند به طور نرمال سلول های ماهیچه ای را در دیواره ی رگ ها تولید کنند. اگر سلولهای یک سگ سالم به درون جریان خون سگی با بیماریcanine که مشابه دیستروفی میباشد، تزریق شود سلول ها به طرف ماهیچه ها مهاجرت کرده و جانشین بافت ماهیچه ی معیوب می شوند.

کاسیو می گوید : "ما پروتوکل جدیدی را برای سگ هایی که دیستروفی داشته اند اجرا کردیم . سلول های نرمال بنیادی به درون رگ های این سگ ها جاری شد و پس از 5 تزریق ما متوجه شدیم که این سگ ها تا حدی در توانایی راه رفتن پیشرفت داشته اند."

سلولهای بنیادی که استفاده شده از رگ گرفته شده و به همین دلیل بنابر سرنوشت طبیعی شان، تمایل به تبدیل شدن به ماهیچه ی صاف را دارد. اما مشاهده شده است که در حالت طبیعی سلولهایی تمایل پیدا می کنند که دیواره رگ را ترک کنند و وارد بافت مجاور شوند. چنانچه این بافت ماهیچه اسکلتی باشد این سلول ها توانایی تطبیق دادن خود با سرنوشت جدیدی را پیدا می کنند وتبدیل به سلول ماهیچه اسکلتی می شوند.

سلولهای مزانژیوبلاست می توانند دیواره ی رگ را قطع کنند ، وارد ناحیه ای بشوند که ماهیچه در حال تشکیل است و به فیبر های ماهیچه ای بپیوندند. به دلیل اینکه آنها نرمال هستند، فرم طبیعی ژن دیستروفین را بیان می کنند که در سلولهای بیمار وجود ندارد و فیبر هایی که به تازگی شکل گرفته اند نیروی انقباضی طبیعی پیدا می کنند و درمجموع بهبود قابل مشاهده ای در تحرک سگ دیده می شود.

در ادامه کاسیو بیان می کند که ماندگاری این اثر به درستی مشخص نشده. سگ هایی که تا کنون معالجه شده بیش از سال تحت مراقبت بوده اند و خوشبختانه هنوز سالم اند. اما گفتنی است که هیچ اطلاعاتی در رابطه با زمان های طولانی تر در دست نیست.

منبع از رادیوی نیچر

خلاصه متن مقاله ی این پژوهش